Medicamento esquecido traz nova esperança a crianças com doença rara
Pesquisadores avançam no uso do medicamento difluorometilornitina (DFMO), tradicionalmente empregado no tratamento de infecções parasitárias e outras condições, como uma possível alternativa terapêutica para a síndrome de Bachmann-Bupp (BABS), uma doença genética rara e grave. O interesse renovado pelo DFMO surgiu após resultados iniciais promissores em pacientes com BABS, que apresentaram melhora em sintomas como atraso no desenvolvimento, hipotonia e perda de cabelo.
A iniciativa é fruto de uma colaboração entre Corewell Health, Michigan State University e a organização sem fins lucrativos Every Cure, que busca novas aplicações para medicamentos já existentes. O DFMO atua inibindo a atividade excessiva da enzima ODC, causada por mutações no gene ODC1, mecanismo central na origem da síndrome. Até o momento, poucos pacientes receberam o tratamento por meio de protocolos experimentais aprovados pela FDA, com relatos de benefícios clínicos.
Apesar dos avanços, o desenvolvimento de uma terapia formal enfrenta obstáculos significativos. A raridade extrema da síndrome, com apenas cerca de 20 casos conhecidos no mundo, dificulta a realização de estudos clínicos amplos e o recrutamento de participantes. Além disso, exigências regulatórias e desafios logísticos têm atrasado o início de ensaios clínicos mais robustos.
Para superar essas barreiras, a Every Cure está intensificando esforços para fortalecer a base científica, ampliar o conhecimento sobre a doença entre médicos e apoiar sistemas de identificação e acompanhamento de pacientes. Um novo estudo pré-clínico está previsto para começar no próximo ano, representando um passo importante para validar o DFMO como opção terapêutica para a BABS. O avanço pode abrir caminho para tratamentos mais eficazes em doenças genéticas raras, aproveitando o potencial de medicamentos já conhecidos.
Fonte original: www.sciencedaily.com
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